El Hospital Universitari i Politècnic La Fe ha iniciado un ensayo clínico de fase I/IIa para evaluar una nueva terapia CAR-T en pacientes con leucemias agudas sin alternativas de tratamiento eficaces, tras recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
El estudio evaluará GYA01, una inmunoterapia celular dirigida a la proteína CD84, en pacientes con leucemia mieloide aguda y leucemia linfoblástica aguda de células T en recaída o refractarios, dos patologías asociadas a un pronóstico especialmente desfavorable y con opciones terapéuticas muy limitadas en este contexto clínico.
A diferencia de las terapias CAR-T actualmente aprobadas, dirigidas a otras dianas como CD19 o BCMA, esta nueva estrategia modifica genéticamente los linfocitos T del propio paciente para reconocer y eliminar células leucémicas que expresan CD84, una diana terapéutica emergente en cánceres hematológicos. Según explican los responsables del estudio, esta aproximación ha mostrado un alto potencial en modelos preclínicos de ambas enfermedades.
El ensayo se desarrolla de forma conjunta en dos centros hospitalarios de referencia internacional, el Hospital La Fe y el Hospital Clínic de Barcelona, y cuenta con una financiación de 3,7 millones de euros procedentes del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades.
Un ensayo pionero con fabricación descentralizada
El estudio es de carácter intervencionista y está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de la terapia GYA01. Incluye una fase inicial de escalada de dosis seguida de una fase de expansión, y ya ha comenzado el reclutamiento de pacientes.
La terapia se fabricará de forma descentralizada en ambos hospitales, después de que la Unidad de Terapias Avanzadas de La Fe haya recibido la acreditación para cumplir las Normas de Correcta Fabricación, lo que permite producir este tipo de tratamientos avanzados en el propio centro sanitario.
Ofrecer nuevas alternativas terapéuticas
El doctor Pau Montesinos, investigador principal y coordinador del estudio en La Fe, destaca que “este ensayo clínico representa una oportunidad relevante para ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes con leucemias agudas que no responden a los tratamientos convencionales. La identificación de CD84 como diana terapéutica abre una vía innovadora que podría ampliar el alcance de las terapias CAR-T a enfermedades para las que, hasta ahora, no existían opciones eficaces”.
Por su parte, el hematólogo Manuel Guerreiro subraya que “este es un ejemplo de cooperación entre hospitales públicos y empresa privada para acercar terapias innovadoras a pacientes con leucemias muy graves, en las que necesitamos nuevas estrategias de tratamiento como la inmunoterapia mediante CAR-T”.
Leucemias agresivas y con pocas alternativas
La leucemia mieloide aguda es un cáncer agresivo de la médula ósea y la leucemia aguda más frecuente en adultos. Aunque muchos pacientes logran una remisión inicial con quimioterapia, una parte significativa sufre recaídas o presenta enfermedad refractaria, especialmente en edades avanzadas.
En el caso de la leucemia linfoblástica aguda de células T, se trata de una enfermedad de rápido crecimiento y peor pronóstico en adultos. En situaciones de recaída o refractariedad, las opciones terapéuticas son escasas y el trasplante alogénico continúa siendo la única alternativa curativa, con una elevada toxicidad asociada.
